2024.06.24

新药“仑卡奈单抗注射液”用于治疗阿尔茨海默病

导读：专家认为，年治阿尔茨海默病的疗费防控关口应该前移，新型的用万元首药即院西宁市某某商贸教育中心药物将有助于推动该疾病的早诊早治。

作者 |第一财经 钱童心

阿尔茨海默病是尔茨进入老龄化社会后重要的疾病负担。据媒体援引北京市民政局发布数据，海默预计到2031年，将进北京市常住老年人口比例将超过30%，入中进入重度老龄化社会。国医

直到目前为止，年治阿尔茨海默病仍然缺乏有效的疗费治愈方法。专家认为，用万元首药即院阿尔茨海默病的尔茨防控关口应该前移，新型的海默药物将有助于推动该疾病的早诊早治。

20年来获批的将进首款新药将在中国开出“首方”

今年1月，中国国家药监局（NMPA）批准了由日本制药公司卫材和美国渤健共同研发的入中新药“仑卡奈单抗注射液”（商品名：乐意保/Leqembi），适应证为用于治疗由阿尔茨海默病引起的西宁市某某商贸教育中心轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。

第一财经记者从上海相关医院了解到，下周，仑卡奈单抗注射液就将开出首张处方。目前该药物尚未进入医保，患者自费一年的治疗费用约18万元人民币。

卫材方面回应第一财经记者称：“我们还在等中检院的进口药检，如果药检通过就会发货进院，我们目前预计下周药物将投入临床使用，希望大家多关注患者获益。”

此前，卫材预计仑卡奈单抗将于今年6月末、7月初入院，上海、北京的部分医院在首批供货名单中。不过该名单后来被卫材官方撤下，第一财经记者了解到，因为一些医院反映自己不在名单中，引起争议。

仑卡奈单抗是20年来获得美国FDA首次完全批准的一款阿尔茨海默病新药。根据卫材公司预测，到2030年，仑卡奈单抗以每年2.65万美元的治疗费用来计算，将形成约70亿美元的全球销售额。

第一财经记者早些时候从卫材方面了解到，仑卡奈单抗在中国上市初期，能够获得治疗的首批中国患者数量将相对有限，这主要受到诊断不足等因素影响。

卫材日本总部发言人今年2月曾表示，中国预计首批将有1500名患者能用上这种治疗药物。而随着阿尔茨海默病诊断方法的突破改进，预计到2025年，该药物增长将显著加速。

卫材中国方面尚未透露该药物在中国的具体供应情况。但该公司表示：“中国是世界上老龄化速度最快的国家之一，也是卫材在阿尔茨海默病领域最重要的市场之一，乐意保在中国的潜在增长是巨大的。”

在一项公开发表的临床试验中，这种每月输注两次的阿尔茨海默病治疗药物能使早期患者的病情进展速度减缓27%。

卫材预计，中国预估有1700万早期阿尔茨海默病患者，随着阿尔茨海默血液检测等新的诊断方法在中国的逐步推进，有望在未来大幅推动阿尔茨海默疗法适用患者的比例。

阿尔茨海默病是一种最常见的神经系统退行性疾病，通常隐匿起病，缓慢进展，是最常见的痴呆类型，主要表现为逐渐进展的记忆力下降、语言和视空间障碍，日常生活能力下降，可伴有精神症状。

不同于正常衰老，阿尔茨海默病是一种病理性衰老，阿尔茨海默病的核心病理表现是β淀粉样蛋白（Aβ）沉积、Tau神经纤维缠结和脑萎缩。

阿尔茨海默病较正常衰老认知下降速度更快，会导致记忆和思考等能力大幅下滑，情绪不稳定，后期需要别人的帮助生活。

相关数据显示，在60岁以上老年人中，阿尔茨海默痴呆的发病率在5%以上；而85岁以上老年人中，阿尔茨海默痴呆的发病率更是高达30%。

阿尔茨海默病早期治疗时代开启

专家告诉第一财经记者，仑卡奈单抗将开启阿尔茨海默病的早期治疗时代，该药物有助于延缓疾病的进展，为更多阿尔茨海默病患者赢得宝贵的生命期限。被诊断为阿尔茨海默病痴呆的患者的平均生存期一般为5-6年。

对于即将进入临床的这款阿尔茨海默新药，有哪些患者适用？对此，复旦大学附属华山医院神经内科郁金泰教授向第一财经记者表示，目前主要通过5个步骤来评估患者是否适合用仑卡奈单抗：患者有认知下降症状；病史、体格检查、血生化和脑磁共振（MRI）检测提示认知下降是由阿尔茨海默病引起的，并排除其它相关禁忌症；通过认知评估确定是早期阿尔茨海默病患者；通过脑PET或脑脊液检测确诊阿尔茨海默病；检测APOE基因型，进一步评估发生副作用的潜在风险。

郁金泰坦言，阿尔茨海默病的控制关键在于早期的预防、诊断和治疗，但是目前来看，早期就诊求医的比例仍然非常低，这是阿尔茨海默病治疗效果不佳的主要原因。

他进一步解释道，目前市场上的治疗阿尔茨海默病药物大部分都是针对中后期阿尔茨海默病痴呆患者，用来缓解症状，主要是改善认知的胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂，还有一些改善精神症状和情绪的药物，并不是从疾病的作用机制入手。

他认为，仑卡奈单抗的上市将会改变这一局面，让疾病从“对症治疗”进入“精准靶向治疗”时代。科学家目前认为，可溶性β淀粉样蛋白的堆积可能是阿尔茨海默的病因，仑卡奈单抗可以精准结合毒性最强的Aβ蛋白，随后被免疫细胞吞噬清除，从而阻止神经元细胞的破坏。

不过鉴于这款药物高昂的治疗费用，郁金泰表示，该药物治疗成本和长远临床获益的考量，以及如何有效融入现有的临床治疗模式，如何合理选择治疗潜在获益患者，如何判断结束给药物时间等，都是需要继续探索和解决的问题。

据全球疾病负担数据库，阿尔茨海默病已成为全球第五大死亡原因，在全球每年导致约240万人死亡，并已成为继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后第三位严重危害老年人群健康的重大疾病，给患者、家庭和社会带来了沉重的经济和照料负担。

世卫组织预计，痴呆症每年给全世界造成1.3万亿美元的损失。有统计数据显示，在痴呆症患者中，阿尔茨海默病患者占比高达60%至80%。

与此同时，礼来公司也在开发一种名为多纳奈单抗（donanemab）的类似治疗方法。本月早些时候，多纳奈单抗在美国食药监局（FDA）外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）的投票中获全票通过。

根据礼来去年5月公布的一项临床研究结果，多纳奈单抗在18个月内将某些早期阿尔茨海默病患者的认知和功能下降速度减缓了35%，优于仑卡奈单抗的27%。此外，相较于仑卡奈单抗每两周给药一次的频率，多纳奈单抗为每四周用药一次，降低了用药频率。

礼来公司也正在寻求中国对该药物的批准。去年10月，礼来向中国NMPA提交新药上市申请并获得受理。

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